外盘期货配资 Lexeo Therapeutics(LXEO.US)基因疗法LX2006临床试验取得积极结果

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外盘期货配资 Lexeo Therapeutics(LXEO.US)基因疗法LX2006临床试验取得积极结果
发布日期:2024-08-11 13:33    点击次数:158

外盘期货配资 Lexeo Therapeutics(LXEO.US)基因疗法LX2006临床试验取得积极结果

智通财经APP获悉,7月16日外盘期货配资,Lexeo Therapeutics(LXEO.US)宣布了用于治疗弗里德赖希共济失调(FA)心肌病在研基因疗法LX2006的积极中期数据。在SUNRISE-FA临床1/2期试验和另一项1A期试验中,患者的心脏生物标志物改善幅度达53.3%,具有临床意义。根据此积极结果,Lexeo计划加速该疗法开发,包含与监管单位讨论关键试验的设计与申请潜在的加速批准。

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据了解,LX2006是一种基于腺相关病毒(AAV)的在研基因疗法,旨在通过静脉注射递送功能性FXN基因来促进FXN蛋白的表达,并恢复心肌细胞中的线粒体功能。在临床前研究中外盘期货配资,LX2006逆转了FA疾病模型中的心脏异常,显示出心脏功能和生存率的改善,同时表现出良好的安全性。FDA已授予LX2006治疗FA心肌病的罕见儿科疾病资格、快速通道资格和孤儿药资格。